Nogle af de mest alvorlige medicinske problemer skyldes gener, der ikke producerer et nødvendigt protein eller producerer en mangelfuld version. Forskere har i kvart århundrede indset, at det burde være muligt at helbrede sådanne tilstande ved at erstatte de defekte gener med dem, der fungerer korrekt. De har lært, hvordan man finder de pågældende gener i sunde celler og skærer dem fra længere DNA-strækninger. De har lært, hvordan man introducerer de "gode" gener i vira, der vil tjene som vektorer; "Hele formålet med en virus er at indsætte sit DNA i en celle."
Indtil nu har forskere i det mindste ikke været i stand til at bruge genterapi til permanent at helbrede en sygdom. Det hele viser sig at være langt mere kompliceret end først antaget. Og hele anstrengelsen fik et alvorligt tilbageslag, da en teenage-patient døde under en genterapiforsøg - tilsyneladende fra virussen, ikke det indførte gen. Faktisk vil Theodore Friedmann, en pioner, der coauthored et sædepapir i 1972, ikke bruge udtrykket "genterapi" og foretrækker "genoverførsel" i stedet for at beskrive tilstanden i den aktuelle forskning.
For nylig har hold af forskere i Frankrig og De Forenede Stater rapporteret om små succeser. I den første korrigerede gruppen en immunmangel hos to spædbørn. I det andet injicerede forskerne vira, der bærer det nødvendige gen, til tre personer med hæmofili. Et år senere producerede to af dem en blodkoagulationsfaktor, som hæmofilier mangler.
I princippet har genterapi potentialet til at gøre mere end at helbrede sygdomme, der involverer defekte gener. Overvej patienter med koronar arteriesygdom, en tilstand, hvor karene delvist er blokeret, så væv nedstrøms fra blokeringerne ikke får nok blod og derfor nok ilt. I sådanne tilfælde genererer kroppen naturligvis flere blodkar for at tilvejebringe det, der kaldes sikkerhedscirkulation. Men ofte kan kroppen ikke følge med, og iltstærke celler genererer den smerte, der kaldes angina. Ved at tilføje gener, der producerer en angiogen vækstfaktor til kroppen, kan sikkerhedscirkulationen fremskyndes og øges.
Fra den slags forbedring er det imidlertid et let spring til introduktion af gener, der vil forbedre en perfekt sund krop. Pludselig er vi tæt på eugenetik, en diskrediteret videnskab (nazisterne var store troende) på at forbedre racen - vores egen.
Genterapi har et enormt potentiale, og forskere nærer sig hver dag tættere på, at det lykkes med patienter. Det vil være en stor dag for mange mennesker.
