https://frosthead.com

Hvordan Jean Bennett fandt en måde at behandle arvelig blindhed hos børn

Før Jean Bennett fandt en måde at bruge genterapi til at behandle arvelig blindhed hos børn, gendannede hun synet hos hvalpe - hvoraf to nu bor sammen med hende, "jagter egern rundt om baghaven."

I de sidste 30 år har Bennett, en videnskabsmand og læge ved University of Pennsylvania School of Medicine, været en pioner inden for genterapi, på udkig efter en måde at behandle en arvelig form for blindhed, som folk er født med - den type, der når forældre får de nyheder, de får at vide om at "lægge de farverige bøger på babyens værelse, lære blindeskrift og sætte drømme om en cykel eller spille sport til side, " siger hun.

Da Bennett og hendes mand, Albert Maguire, en nethindekirurg, først besluttede at forpligte sig til at undersøge måder at behandle genetisk blindhed med genterapi i 1990'erne, vidste de ikke, hvad de holdt op med, forklarer hun.

”Vi følte, at med væksten af ​​teknologi, der giver folk mulighed for at klone og manipulere DNA, og viden om, hvad generne var, kunne vi gøre en forskel. Vi var meget naive. Vi vidste ikke alle forhindringer, men vi begyndte at tackle dem én efter én, ”som Bennett fortalte Baltimore-baserede kok Spike Gjerde på“ The Long Conversation ”, en begivenhed, der samlet mere end to dusin tænkere i en otte-timers periode relæ til to-personers dialoger om håb for fremtiden i Smithsonian Arts and Industries Building den 7. december 2018.

I december 2017 modtog hendes teams genterapibehandling FDA-godkendelse, hvilket banede vejen ikke kun for behandling af arvelig blindhed, men også for forskere at bruge genterapi til behandling af mange flere genetiske tilstande. I december sidste år blev stoffet godkendt i Den Europæiske Union. Så på en måde er den fremtid, hun håber på, endelig her.

Og hvordan er det nøjagtigt at helbrede et barn af blindhed?

”Det er absolut ubeskriveligt, ” siger Bennett. ”Hver gang jeg har set dette ske, får det mig absolut lyst til at græde.”

Hvordan Jean Bennett fandt en måde at behandle arvelig blindhed hos børn