For første gang har forskere ved West China Hospital i byen Chengdu i Sichuan-provinsen injiceret en patient med celler modificeret gennem CRISPR-Cas9-genredigeringsmetoden, rapporterer David Cyranoski ved Nature . Det er et tidligt skridt ind i en ny tidsalder med genredigering, der lover at revolutionere sundhed, landbrug, bevaring og andre biologiske områder.
Relateret indhold
- Genredigering af embryoner giver indsigt i grundlæggende menneskelig biologi
CRISPR er en genredigeringsmetode, der stammer fra de naturligt forekommende immunsystemer, der findes i en række forskellige bakterier, skriver Sarah Zhang til Gizmodo . Disse arter opbevarer et "rogue gallery" af virus-DNA i deres genom, så de kan genkende det, hvis det invaderer deres celler. Hvis virus-DNA'et detekteres, deponerer bakterierne CRISPR-associerede (aka Cas) enzymer, der kan finde det invaderende virus-DNA og snyde det præcist ud.
Forskere indså, at hvis de kunne vise Cas-proteinerne en skive af mål-DNA, ville enzymerne patruljere genomet og snap de kodestykker ud. Denne geniale metode gjorde det muligt for dem at kapre systemet til nøjagtigt at redigere gener. Bakterierne med den mest effektive genetiske hjemmeindretning er faktisk Streptococcus pyogenes, der forårsager strep hals. Forskere arbejder nu med CRISPR-Cas9-teknikken for at forsøge at udskære gensekvenserne, der forårsager genetiske sygdomme, og endda brugt den for nylig til delvist at gendanne synet hos blinde dyr.
I denne seneste applikation isolerede onkolog Lu You fra Sichuan University og hans team et specifikt sæt kræftbekæmpende T-celler fra en patient med en aggressiv form for lungekræft. Disse immunceller bør angribe unormale celler som dem, der findes i kræfttumorer, men de fungerer ikke altid. Nogle kræftsvulster udnytter T-cellernes PD-1-receptor, hvilket deaktiverer immunresponsen. Så forskerne udpegede regionen af DNA'et, der koder for PD-1-proteiner ved hjælp af CRISPR-Cas9-systemet og dyrkede disse modificerede T-celler, før de igen injiceredes dem tilbage i den syge patient.
Håbet er, at ved at slette den genetiske kode for PD-1 proteiner, vil T-cellerne angribe kræft uhæmmet.
Den første injektion gik glat, og patienten vil modtage en anden dosis, men patientens fortrolighed begrænser mængden af information, som forskerne kunne give, rapporterer Cyranoski. Ti andre patienter vil gennemgå lignende behandlinger og modtage to til fire injektioner og overvåges derefter i seks måneder.
Carl June, der forsker immunterapi ved University of Pennsylvania, siger, at denne undersøgelse sandsynligvis vil anspore til en sund konkurrence. ”Jeg tror, dette vil udløse 'Sputnik 2.0', en biomedicinsk duel om fremskridt mellem Kina og De Forenede Stater, hvilket er vigtigt, da konkurrence normalt forbedrer slutproduktet, ” fortæller han Cyranoski.
Tracy Staedter hos Seeker rapporterer, at Junys laboratorium i øjeblikket er det eneste i USA, der har FDA-godkendelse til at bruge CRISPR-teknikker på T-celler beregnet til mennesker.
Men forskere i USA bevæger sig målbevidst langsomt på CRISPR-fronten, rapporterer Staedter. I 2015 brugte forskere i Beijing CRISPR til at ændre genomet til et menneskeligt embryo, skønt de ikke lod det udvikle sig. Det førte til en ophedet debat om etikken ved at bruge den fremadstormende teknologi på mennesker og førte National Institutes of Health til at oprette et rådgivende udvalg, der skulle føre tilsyn med eventuelle forslag til anvendelse af CRISPR på mennesker.
