https://frosthead.com

FDA godkender ny behandling til dødeligste stamme af tuberkulose

Femoghalvfjerds procent af individerne, der får meget medicinsk resistent tuberkulose, dør inden de får en diagnose, rapporterer Donald G. McNeil Jr. for New York Times . Af dem, der lever længe nok til at søge behandling - en hård behandling, der kræver, at patienter skal gennemgå antibiotiske injektioner og tage op til 40 piller dagligt i så længe som to år - helbredes i sidste ende kun 34 procent.

Stadig er en ny tilgang udviklet af den nonprofitorganisation TB Alliance til at revolutionere behandlingen for de titusinder, der er berørt af den såkaldte XDR-stamme, såvel som den mere almindelige multidrugsresistente variation. I stedet for at udsætte patienter for en lang cyklus med bivirkningsinducerende medicin, reducerer BPaL-regimet - vist sig at have en 90 procent succesrate, når det blev testet i en forsøgsgruppe på 109 deltagere - antallet af lægemidler ned til tre: bedaquilin, pretomanid og linezolid. Per Medical Xpress indebærer behandlingen fem piller, der er taget oralt i en varighed på seks måneder.

Matthew Kavanagh, en sundhedspolitisk ekspert ved Georgetown University, siger, at pretomanid, som nyligt er godkendt af den amerikanske fødevare- og narkotikadministration, "kan være et stort gennembrud." I en tale med Los Angeles Times tilføjer han, "Det skifter XDR-TB fra sandsynligvis en dødsdom til sandsynligvis overlevelig ved effektiv behandling. ”

Ifølge en pressemeddelelse fra FDA besluttede regulatorer at godkende pretomanid's brug sammen med bedaquilin og linezolid, som begge tidligere er blevet godkendt af agenturet på grund af dets "sikkerhed og effektivitet", som demonstreret af pilotprogrammet. The Times 'McNeil forklarer, at Verdenssundhedsorganisationen typisk følger præcedens, der er sat af FDA og dens europæiske modpart, hvilket gør det sandsynligt, at behandlingen snart vil blive implementeret over hele verden.

Som Linda A. Johnson rapporterer for Associated Press, er trioen af ​​medikamenter, der bruges i BPaL-regimen, målrettet tuberkulose på forskellige måder. De har lidt kendt resistens, og selvom de bærer bivirkninger, herunder leverskader, nervesmerter og en uregelmæssig hjerteslag, er disse problemer langt mindre alvorlige end dem, der er forbundet med antibiotiske injektioner og hårdere lægemiddelregimer. (McNeil skriver, at bivirkninger set ved mere traditionelle behandlinger spænder fra svimmelhed til døvhed, visne nerver, ekstrem øresus og endda hallucinationer; i mange tilfælde får disse lidelser patienter til at opgive behandlingsregimer fuldstændigt.)

En kunstners gengivelse af pretomanidforbindelsen En kunstners gengivelse af pretomanidforbindelsen (TB Alliance)

Ifølge Verdenssundhedsorganisationen påvirker tuberkulose, en luftbåren infektion, der oftest påvirker lungerne, omkring 10 millioner mennesker årligt. I 2017 døde 1, 6 millioner mennesker, inklusive 300.000 HIV-positive patienter, af sygdommen.

Johnson bemærker, at BPaL viste sig lige så effektive for HIV-frie forsøgspersoner og dem, der var inficeret med virussen. Lægemiddelregimet syntes også at forhindre, at patienter passerer langs tuberkulose inden for dage efter behandlingsstart - en betydelig afskrækkelse i betragtning af, hvor let TB-bakterier spreder sig fra en person til en anden.

Ifølge AP kunne pretomanid-metoden hjælpe mere end 75.000 patienter om året, især i Indien, Kina, Indonesien, Sydafrika og Nigeria. Stadig har nogle eksperter været opmærksomme på at omfatte behandlingsmetoden. Som Lindsay McKenna, co-direktør for tuberkuloseprojektet i advocacy Treatment Action Group, fortæller den sydafrikanske avis Daily Maverick, “Vi er bekymrede over, at dette regime og specifikt den nye agent pretomanid kun blev studeret i en lille gruppe på 109 patienter i NixTB-forsøget, der strider mod de normalt strenge krav til de fleste nye lægemidler. ”

I en tale med Times McNeil hævder Mel Spiegelman, præsident for den New York-baserede TB Alliance, at en fuld klinisk undersøgelse ville være upraktisk, dyr og uetisk. Den sydafrikanske videnskabsmand Francesca Conradie, der var tæt involveret i den mindre forsøg, fortæller videre Daily Maverick, at forskere ved, at pretomanid er sikker og ikke forårsager hjerte- eller leverproblemer.

”Der er mange tilfælde af, at lægemidler registreres uden en kontrolarm, hvor der var klare fordele ved behandlingen, og hvor klinikere ikke havde andre behandlingsmuligheder, ” siger Conradie.

Spiegelman understreger også fordelene ved BPaL-regimet og spørger McNeil: ”Sæt dig selv i en patients position. Bød et valg mellem tre medikamenter med en 90 procent helbredsfrekvens og 20 eller mere med mindre chance for helbredelse - hvem ville samtykke til randomisering? ”

Pr Los Angeles Times planlægger TB Alliance at arbejde sammen med WHO for effektivt at bringe pretomanid til de lande, hvor det er mest nødvendigt.

”Til sygdomme som XDR-TB, hvor markedet i rige lande er lille, er der især brug for nye modeller, ” siger Georgetowns Kavanagh til Los Angeles Times . Da pretomanid blev udviklet af en nonprofit snarere end medicinalindustrien, kan det være lettere for eksperter at sikre, at medicinen er overkommelig. Kavanagh konkluderer, "Mange af de nylige nye lægemidler mod svære at behandle sygdomme er ikke."

FDA godkender ny behandling til dødeligste stamme af tuberkulose