Food and Drug Administration har underskrevet USAs første godkendte genterapibehandling, der rydder en ny medicinsk vej i landet.
"Vi går ind i en ny grænse inden for medicinsk innovation med evnen til at omprogrammere en patients egne celler til at angribe en dødbringende kræft, " siger FDA-kommissær Scott Gottlieb i en erklæring. "Nye teknologier som gen- og cellebehandlinger udgør potentialet til at transformere medicin og skabe et bøjningspunkt i vores evne til at behandle og endda helbrede mange ufravigelige sygdomme."
Den "historiske handling", som FDA kaldte det, godkender en behandling af lægemiddelfirmaet Novartis for ung akut lymfoblastisk leukæmi, rapporterer Jocelyn Kaiser for tidsskriftet Science . Til terapien tages immun-T-celler fra en persons blod og modificeres for at tilføje et gen, der skaber et protein, der lokker T-cellerne til at angribe leukæmicellerne.
I modsætning til et almindeligt kemoterapimiddel, der er givet til mange patienter, skaber denne metode, kaldet CAR-T-immunterapi, i det væsentlige en tilpasset behandling for hver enkelt person, rapporterer Damian Garde for STAT News. En enkelt dosis af behandlingen, kaldet Kymriah af dens udvikler, efterlod 83 procent af sine patienter kræftfri efter tre måneder i et klinisk forsøg.
Men det er ikke alle gode nyheder. Behandlingen koster 475.000 dollars, rapporterer Garde, som, selv om den er dyr, er meget mindre end mange udenlandske observatører forventede. Patienter bliver nødt til at rejse til et af 32 lokationer i USA for at få deres T-celler ekstraheret og modificeret i en 22-dages proces. Og som Kaiser rapporterer, har mangel under kliniske forsøg allerede været et problem på nogle medicinske centre.
Og for alle dets fordele kan denne behandling komme med nogle skræmmende bivirkninger, rapporterer Beth Mole til Ars Technica. Det mest intense er cytokinfrigørelsessyndrom, når immunsystemet kan gå i overdrive, der angriper kroppen, forårsager betændelse, organsvigt, anfald, delirium, hævelse i hjernen og i nogle tilfælde endda død. For øjeblikket er Kymriah kun godkendt til brug på mennesker under 25 år, der allerede har prøvet en mere konventionel leukæmi-behandling og haft et tilbagefald.
Selvom FDA omtaler det som en genterapi, har nogle eksperter sat spørgsmålstegn ved deres definition af dette udtryk, skriver Kristen Brown til Gizmodo . Uenigheden stammer fra det faktum, at det modificerede gen ikke i sig selv kurerer noget eller fikserer en biologisk defekt. Behandlingen omdirigerer snarere T-cellen til at bekæmpe sygdommen.
Alligevel er denne seneste godkendelse et spændende skridt i kampen mod kræft. Før denne beslutning har genterapibehandlinger tidligere opfyldt lovgivningsmæssig godkendelse i Europa og Kina, rapporterer Kaiser. Da genetisk redigering fortsætter med at vinde trækkraft inden for videnskab og medicin i USA, vil der sandsynligvis komme yderligere godkendelser, bemærker Kaiser, herunder en mulig behandling, der kan kurere medfødt blindhed.
