Forskere i Kina for nylig rapporterede, at de har redigeret den genetiske kode for menneskelige embryoner. Arbejdet var afhængig af ny teknologi, der er indvarslet som en af de mest spændende udviklinger inden for genetik i årtier. Men for nogle forskere trådte disse eksperimenter over en etisk linje. Inden de engang havde offentliggjort deres arbejde, havde rygter om de kinesiske forskeres forskning ansporet til skrig og opfordring til et moratorium for sådant arbejde. Et brev sidste måned i tidsskriftet Nature oplyste:
Efter vores opfattelse kan genomredigering i menneskelige embryoner ved hjælp af nuværende teknologier have uforudsigelige effekter på fremtidige generationer. Dette gør det farligt og etisk uacceptabelt. Sådan forskning kunne udnyttes til ikke-terapeutiske ændringer. Vi er bekymrede over, at et offentligt skrig om en sådan etisk overtrædelse kan hindre et lovende område af terapeutisk udvikling, nemlig at foretage genetiske ændringer, der ikke kan arves.
På dette tidlige stadium bør forskere blive enige om ikke at ændre DNA fra menneskelige reproduktionsceller. Hvis der nogensinde opstår en virkelig overbevisende sag til den terapeutiske fordel ved kimlinemodifikation, opfordrer vi til en åben diskussion omkring det passende handlingsforløb.
Forskerteamet, ledet af forskeren Junjiu Huang, ved Sun Yat-sen University i Guangzhou, brugte en teknik kaldet CRISPER / Cas9 til at forsøge at redigere genet, der forårsager en potentielt dødelig blodforstyrrelse i menneskelige embryoner, rapporterer David Cyranoski og Sara Reardon, der brød historien på Nature News . CRISPR-systemet fungerer som klipning og pasta på DNA-niveau. Ved hjælp af systemet kan forskere slukke målrettede pletter med genetisk kode og indsætte nye sekvenser. Værktøjet kan slå sygdomsfremkaldende gener fra eller reparere mutationer med arbejdskopier af gener, som det kinesiske team forsøgte at gøre. Værktøjet er allerede blevet brugt til at konstruere labdyr, såsom aber, med specifikke genændringer og tilpasse voksne humane celler.
De kinesiske forskere målrettede genet, der var ansvarlig for en blodsygdom kaldet beta-thalassemia. National Geographic 's Phenomena-blog, Carl Zimmer rapporterer, at forskerne prøvede denne teknik på 86 embryoner. De fleste af dem, 71, overlevede længe nok til observationer. CRISPR-systemet spaltede og splejsede gener i 28 embryoner. En af de største bekymringer for genredigering er muligheden for, at de forkerte gener vil blive skåret, og faktisk var kun en lille brøkdel af disse 28 med succes splejsede. De andre blev enten delvist repareret af cellernes genbeskyttelsesmekanismer eller spaltet helt på det forkerte sted. Forkert placerede mutationer kan forårsage andre sygdomme som kræft. Selv de fire splejsede embryoner var ikke nogen succes: Kun nogle af cellerne i embryoerne blev redigeret og skabte genetiske mosaikker.
Forskerne offentliggjorde deres resultater i tidsskriftet Protein & Cell . De skriver: "Fordi de redigerede embryoner er genetisk mosaik, ville det være umuligt at forudsige genredigeringsresultater, " ved hjælp af genetiske teknikker til at diagnosticere IVF-embryoner, før de implanteres i livmoderen. De tilføjer, "vores undersøgelse understreger de udfordringer, som kliniske anvendelser af CRISPR / Cas9 står overfor."
Reardon og Cyranoski fra Nature News rapporterer også, at Huang og hans kolleger planter for at fortsætte arbejdet, på udkig efter måder at reducere antallet af sådanne genredigeringer, der ikke er mål, men bruger voksne menneskelige celler eller dyr. Journalisterne skriver imidlertid, at mindst fire andre grupper i Kina også arbejder på at redigere menneskelige embryoner.
Guangzhou-teamet forsøgte at lægge nogle af bekymringerne omkring etik for deres arbejde ved kun at bruge embryoner fra fertilitetsklinikker, der havde et ekstra sæt kromosomer, efter at et æg blev befrugtet med to sædceller. Levende fødsler ville aldrig være kommet fra disse embryoner, selvom zygoterne gennemgår de første udviklingsstadier. ”Vi ønskede at vise vores data for verden, så folk ved, hvad der virkelig skete med denne model, snarere end bare at tale om, hvad der ville ske uden data, ” fortalte Huang til Cyranoski og Reardon.
Men alligevel har responsen i forskersamfundet været øjeblikkelig.
"Ingen forskere skal have den moralske berettigelse til at svæve den globalt udbredte politiske aftale mod at modificere den menneskelige kimline, " skrev Marcy Darnovsky fra Center for Genetics and Society, en vagthundgruppe, i en e-mail til Rob Stein og skrev til NPR's "Shots" -blog . "Dette dokument viser de enorme sikkerhedsrisici, som ethvert sådant forsøg ville medføre, og understreger, hvor presserende det er at arbejde for at undgå andre sådanne bestræbelser. De sociale farer ved at skabe genetisk modificerede mennesker kan ikke overdrives."
Uanset om yderligere arbejde fortsætter eller stoppes, vil undersøgelsen sandsynligvis blive anerkendt som centralt i medicinens historie. Zimmer giver nogle historiske kontekster for ændring af menneskers gener i sit blogindlæg og skriver:
Bare fordi dette eksperiment kom dårligt ud, betyder ikke det, at fremtidige eksperimenter vil gøre det. Der er intet i denne undersøgelse, der er en konceptuel deal-breaker for CRISPR. Det er værd at huske de tidlige dage med kloning af forskning. Klonede embryoner udviklede sig ofte ikke, og dyr, der blev født med succes, endte ofte med alvorlige sundhedsmæssige problemer. Kloning er meget bedre nu, og det bliver endda en forretning i en verden af husdyr og kæledyr. Vi kloner stadig ikke mennesker, selvom ikke fordi vi ikke kan, men fordi vi vælger ikke. Vi er muligvis nødt til at tage det samme valg om redigering af embryoner inden for længe.
George Daley, en stamcelleforsker ved Harvard Medical School, fortalte Cyranoski og Reardon på Nature News, at undersøgelsen var "et vartegn såvel som en forsigtighedsfortælling . Deres undersøgelse skal være en streng advarsel til enhver, der mener, at teknologien er klar til test for at udrydde sygdomsgener. "
Hos NPR tilføjede Daley, "Vi bør støtte os efter en bølge af disse artikler, og jeg er bange for, at hvis en offentliggøres med et mere positivt spin, kan det få nogle IVF-klinikker til at begynde at praktisere det, hvilket efter min mening ville være grovt for tidligt og farligt. "
