Sidste uge anbefalede et panel af forskere, at den amerikanske regering skulle give forskere mulighed for at teste en kontroversiel gentapiteknologi, der kræver at kombinere genetisk materiale fra tre "forældre" for at fremstille et embryo. Forskere fra de amerikanske nationale akademier for videnskaber, teknik og medicin frigav en rapport, der siger, at testning af mitokondrial erstatningsterapi er etisk, men proceduren skal kun bruges til at fremstille mandlige embryoner.
Relateret indhold
- Britiske forskere får tilladelse til genetisk at modificere humane embryoner til forskning
Mitokondriske sygdomme er sjældne, og berører kun et par tusinde mennesker om året i USA. De kan forårsage en række alvorlige sundhedsmæssige problemer, såsom anfald, hjertesygdomme, udviklingsforsinkelser og demens. Fordi mitokondriske sygdomme kun arves fra moderen, vælger mange kvinder, der har det, ofte at adoptere børn i stedet for at risikere at overføre tilstanden. Forskere mener imidlertid, at mitokondrisk erstatningsterapi kunne give kvinder mulighed for at få sunde børn, der er genetisk relateret til dem ved at sikre, at embryoet har sunde mitokondrier, der er doneret af en tredje "forælder", rapporterer Arielle Duhaime-Ross for The Verge .
Hver menneskelig celle indeholder mitokondrier, organeller, der hjælper med at tvinge cellen ved at nedbryde molekyler til energi, ligesom en mave, der nedbryder mad. Mitochondria er også den eneste del af cellen, der indeholder DNA bortset fra kernen, hvilket er grunden til, at muterede mitokondrier kan udgøre et problem for nogle mennesker.
Mitokondriel erstatningsterapi fungerer ved at tage en sund kerne fra ægget til en kvinde med denne tilstand og implantere det i et æg, der er doneret af en anden kvinde med sunde mitokondrier. Ægget befrugtes derefter med fars sæd, hvilket resulterer i et embryo, der har tre genetiske forældre, rapporterer Annalee Newitz til Ars Technica .
Mens kritikere af proceduren siger, at det kan være farligt at foretage ændringer af et embryos gener, redigerer mitokondriel erstatningsterapi ikke faktisk embryoets genom. Proceduren er tættere på at modtage et doneret organ end genredigering, som kræver brug af værktøjer som CRISPR-Cas9 til at erstatte specifikke gener i et individ's DNA, skriver Newitz. Fordi mitokondrier kun indeholder en lille mængde DNA, tøver nogle forskere med at sige, at embryoner, der gennemgår mitokondrisk udskiftning, har tre forældre.
Som Duke University bioetiker Nita Farahany skrev til Washington Post i 2015:
Når man bruger mitokondrier fra et donoræg, har det resulterende æg (som har kernen fra den planlagte mor) 99, 9 procent af sit kodende DNA fra den planlagte mor. Donoren leverer den energi, der er nødvendig for at æget skal fungere normalt. Når ægget derefter befrugtes af en sædcelle, bærer det resulterende embryo mindre end 0, 1 procent af dets DNA fra mitokondriell donor.
Samtidig hævder kritikere, at ændringerne er så lette, og mitokondriske sygdomme påvirker så få mennesker, at det ikke er værd at risikere at åbne døre for yderligere humangenetisk redigering i fremtiden eller ved et uheld kan introducere nye genetiske fejl i genpuljen. Derfor anbefaler den nye rapport kun at teste proceduren på mandlige embryoner, rapporterer Rob Stein til NPR . Sidste år gav Det Forenede Kongerige dog lægerne kloden til at teste denne behandling i kliniske forsøg uden begrænsninger for embryoets køn.
Rapporten er et skridt fremad for amerikanske forskere, der er interesseret i at gennemføre kliniske forsøg med mitokondrial erstatningsterapi, men FDA holder nu op. Mens agenturet roste panelets arbejde med rapporten og gennemgår deres fund, erklærede det, at det seneste føderale budget "forhindrer FDA i at bruge midler til at gennemgå applikationer, hvor et menneskeligt embryo med vilje er oprettet eller ændret til at omfatte" ændringer, der kunne blive arvet af fremtidige generationer, rapporterer Stein.
Mens forskere måske er forsigtige optimistiske med hensyn til fremtiden for mitokondrisk udskiftning, kan det gå år, før den amerikanske regering godkender kliniske forsøg, langt mindre behandlinger.
