https://frosthead.com

Fem ting at vide om det seneste gennembrud gennem genredigering

En ny undersøgelse denne uge har skubbet grænserne for genredigering og demonstreret igen, at forskere nu med succes kan reparere visse sygdomsfremkaldende mutationer i humane embryoner. Resultaterne blev offentliggjort i går i tidsskriftet Nature, og resultaterne fik mange overskrifter, med nyheder om flytningen, der endda lækker tidligt i sidste uge. Selvom det ikke er det første tilfælde af menneskelig embryonredigering, har meddelelsen genantændt kontroversen om genetikering af gen. Her er der fem ting, du skal vide om denne seneste forskning.

1. CRISPR strejker igen

I denne undersøgelse arbejdede forskere med CRISPR-Cas9-genredigeringssystemet, som er en slags lignende klip og indsæt på gener. Det er baseret på et naturligt forekommende immunsystem, der findes i mange bakteriearter, hvor mikroberne holder en "hitliste" af virus-DNA i deres genom, så de kan genkende fremtidige farlige indtrængende. Hvis noget af det DNA er til stede, deponerer bakterierne enzymer, der kaldes Cas (CRISPR-associerede proteiner), som nøjagtigt og effektivt slukker det DNA ud.

I den seneste undersøgelse brugte forskere dette værktøj til at fjerne en mutation i genet MYBPC3, der fører til en fortykkelse af hjertemuskelen - en potentielt dødelig tilstand, rapporterer Emily Mullin fra MIT Technology Review . Efter at have udskrevet det, kopierede de derefter en sund version til det skiver.

2. Det er ikke den første redigering af sin slags udført af menneskelige embryoner

Denne undersøgelse var kendt for sin brug af levedygtige embryoner eller embryoner, der sandsynligvis kunne udvikle sig til en baby, hvis de fik lov til at vokse, rapporterer Dina Fine Moran for Scientific American . Dette er første gang, dette nogensinde sker på amerikansk jord, men forskere i Kina har allerede skubbet konvolutten i årevis. I 2015 var en gruppe kinesiske forskere genetisk modificerede embryoner for første gang. Og tidligere i år modificerede en anden gruppe forskere generne af levedygtige embryoner for første gang.

Den amerikanske regering og dets tilknyttede selskaber, herunder store tilsynsmyndigheder som Food and Drug Administration, er forbudt at finansiere forskning, der involverer menneskelige embryoner, hvilket betyder, at forskere måtte trække på private eller institutionelle midler til denne undersøgelse, rapporterer Heidi Ledford for Nature . En rapport i februar åbnede forsigtigt døren for eventuel fremtidig amerikansk regerings finansiering af forskning i embryogegenredigering, men det er ikke klart, hvornår denne henstilling kommer til at komme ind i reglerne.

3. Det næste trin kan flytte til udlandet

Det næste trin i denne forskning er at se, om de embryoner, der er ændret på denne måde, faktisk kan vokse på en sund måde, rapporterer Ian Sample of The Guardian . Men USA forbyder strengt kliniske forsøg af denne art, og det ser ikke ud til, at reglerne snart vil ændre sig.

”Det er stadig en lang vej foran”, fortæller studieforfatter Shoukhrat Mitalipov til Sample. ”Det er uklart, hvornår vi får lov til at komme videre.”

For at komme videre, må forskerne måske tage et sted mere tilladt, rapporterer Kate Lunau fra Vice Motherboard . "Vi ville støtte os med at flytte denne teknologi til forskellige lande, " fortæller Mitalipov til Lunau.

4. Der er kontrovers

En række tænkestykker og redaktionelle ledsagede nyhederne om denne forskning i går, og mange udtrykte bekymring for, hvor langt denne forskning skubber videnskab ind i ukendt territorium - og opfordrer til forsigtighed.

"Der er for meget, vi ikke ved om sikkerheden ved genredigering til at tillade manipulerede mennesker, der kan overføre mutationer til at strejfe rundt på Jorden. Hvad er de potentielle sundhedseffekter af endda mindre redigeringsfejl? Vi ved ikke endnu, " siger Alessandra Potenza skriver for The Verge om en rapport, der blev frigivet i går af en international gruppe genetikere.

"Offentlig politik og området bioetik har ikke fanget videnskaben om genetisk indgriben, " skriver redaktionen for Los Angeles Times . "Det er vigtigt, at vi får redigering af humant gen i stedet for bare at få det snart."

Andre forkæmpede nyheden som at give håb til dem, der kæmper med arvelige sygdomme. Dette inkluderer Alex Lee, der lider af Lebers arvelige optiske neuropati, en sjælden mitokondrisk sygdom. Han skriver for The Guardian:

"Det er let for dem, der ikke er påvirket af genetiske sygdomme, at afvise videnskabelig fremgang som et skridt hen imod en fremtid, hvor vi begynder at vælge et kriterium for øje- eller hårfarve fra et design-din-egen-baby-katalog. Men for folk som mig, der er påvirket af en uhelbredelig genetisk sygdom, der fik mig til at blinde, videnskabelige fremskridt inden for genredigering og mitokondriel erstatningsterapi tilbyder intet andet end håb. "

5. Vi designer ikke babyer (endnu)

”Dette er blevet rapporteret i vid udstrækning som daggry i designeren af ​​ælden, hvilket gør det sandsynligvis i femte eller sjette gang, folk har rapporteret om det, ” fortæller bioetiker Alta Charo til Ed Yong fra The Atlantic . ”Og det er det ikke.”

For det første rapporterer Megan Molteni fra Wired, at det er meget vanskeligere at vælge træk nilly for et barn end denne proces. Forskere i denne undersøgelse tog et gen og modificerede det for at komme til embryoet for at kopiere en sund DNA-sekvens i stedet for en muteret.

”Alle taler altid om genredigering. Jeg kan ikke lide ordredigering. Vi redigerede eller modificerede ikke noget, ”fortæller Mitalipov til Molteni. "Alt, hvad vi gjorde, var at modificere et mutant gen ved hjælp af det eksisterende vildtype modergen."

Træk som højde, hårfarve og øjenfarve styres af hundreder eller tusinder af separate gener på måder, som forskere endnu ikke fuldt ud forstår. Og de ville kræve splejsning i helt nye DNA-sekvenser, som skulle oprettes eller tegnes fra andre mennesker. Stadig forudser forskere en fremtid, hvor dette kan diskuteres, og håber at se den med rimelighed kontrolleret.

”Der er bekymringen for, at dette kan bruges til forbedring, så samfundet må trække en linje, ” fortæller Mitalipov til Yong. ”Men dette er temmelig kompleks teknologi, og det ville ikke være svært at regulere den.”

Fem ting at vide om det seneste gennembrud gennem genredigering