Bør mennesker have lov til at ændre deres egen genetiske kode? Dette spørgsmål er fyldt med kontroverser - især siden udviklingen af CRISPR-Cas9, en teknologi, der kan redigere genomer. De nationale institutter for sundhed har nu godkendt det første kliniske forsøg med CRISPR i USA, skriver Sara Reardon til Nature News.
Relateret indhold
- Befrugtning in vitro var engang så kontroversielt som genredigering er i dag
- Genredigering af embryoner giver indsigt i grundlæggende menneskelig biologi
Ved udgangen af året vil forskere ved University of Pennsylvania gennemføre en prøve, der tester, om teknologien er sikker til menneskelig brug, rapporterer Reardon. Det er første gang, at CRISPR bruges på humane gener i USA og følger dens godkendelse i lande som Det Forenede Kongerige. NIH Rekombinant DNA-rådgivende udvalg, der leverer etisk og forskningsmæssigt tilsyn med agenturet, gennemgik og godkendte forslaget.
Også kendt med sit længere navn, Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, giver CRISPR forskere mulighed for at tænde og slukke gener og endda skifte dele af DNA ud. Denne prøve vil blive finansieret af Parker Institute for Cancer Immunotherapy, som blev grundlagt med en investering på $ 250 millioner tidligere i år af Facebooks tidligere præsident, Sean Parker.
Forsøget er rettet mod humane T-celler, en type hvide blodlegemer, der er en vigtig komponent i immunsystemet, der bekæmper infektioner og sygdomme. T-celler styrer ikke bare immunresponser; de kan også jage og dræbe kræftceller. I dette tilfælde, siger Reardon, vil forskerne både indsætte og redigere gener i T-celler og derefter sætte dem tilbage i patienternes blod med et mål at omdanne cellerne til endnu bedre kræftbekæmpende maskiner.
Forskere planlægger at gøre dette ved at redigere generne for at hjælpe T-celler med at opdage og målrette kræftceller, mens de også fjerner et gen, der giver kræftcellerne mulighed for at opdage og angribe dem til gengæld. De planlægger også at fjerne et protein, der kan hæmme kræftkampen, rapporterer Reardon. Disse redigeringer af T-cellerne vil forhåbentlig verificere sikkerheden ved CRISPR og forbedre eksisterende kræftbehandlinger.
Godkendelsen kommer noget hurtigere end forventet: Som Antonio Regalado skriver til MIT Technology Review, blev et firma kaldet Editas, der planlægger at behandle blindhed ved hjælp af CRISPR, længe antaget at være det første, der ville få godkendelse. Men det kom ikke uden kontrovers.
Medlemmer af bedømmelseskomitéerne var bekymrede over, at både University of Pennsylvania og forsøgets førende forsker ejer patenter og virksomheder, der kunne drage fordel af den nyligt godkendte test, skriver Jocelyn Kaiser til Science Magazine . Bestyrelsesmedlemmerne udtrykte også bekymring for UPenns arv, når det kommer til genterapi. En ung mand ved navn Jesse Gelsinger døde i 1999, mens han deltog i en undersøgelse ledet af UPenn-forskere. Hans død fandt sted fire dage efter, at han modtog en injektion af korrigerende gener, der var beregnet til at behandle en dødbringende form af hans stofskifteforekomst hos babyer.
RDAC-godkendelse af CRISPR er bare den første hindring, som de, der ønsker at bruge teknologien til at redigere menneskelige gener i USA, skriver Kaiser. Nu skal forskere vente på etiske bestyrelses- og FDA-godkendelser. Men til bedre eller værre ser det ud til, at CRISPR snart vil være mere faktum end fantasi i USA. Spørgsmålet er ikke længere bør eller endda hvis, men hvornår.
